根據外國研究每五次醫師藥品處方中有一次是off-label use－即醫師將已許可上市的藥品用於許可證所載內容以外的使用方式，包括新的適應症、使用對象、劑量或劑型等。這種超出許可證內容的使用方式並未經臨床試驗證實，性質近似於臨床試驗，但亦有認為off-label use是合法醫療行為者。
藥品上市許可制係為確保上市藥品之安全與其標榜療效之真確，我國相關規定設於藥事法第三十九條第一項，而藥品之標籤與仿單（合稱藥品標示）係上市許可制度中必須通過審查並伴隨藥品發散的必要資訊，然而藥品標示是否會成為限制醫師用藥自由的絆繩？美國FDA認為醫師使用已上市之藥品不必依循藥品標示，而我國對於off-label use的規範立場仍未斟明確。
本文試圖透過探討醫療行為與人體試驗之區別界限以分析off-label use之法律性質。藉由對醫療行為與人體試驗之辨析，發現在形式特徵、學說見解與內涵風險性的分析上有定性困難，其原因係off-label use與醫療行為之外觀相似卻又較醫療行為增加了一部分的風險。本文建議應將off-label use定性為醫療行為始能為求診者與整體社會帶來利益，並藉由實證醫學輔助醫師決策、降低風險。
於醫療侵權訴訟上，我國法院係採過失主義，故病患須舉證醫師有過失。然於off-label use醫療訴訟案件中，病患得否以藥品標示作為醫師有過失之證明？美國多數法院認為藥品標示不能單獨作為注意義務標準之證明，少數法院則在藥品標示有清楚明確的警告、醫師確實違反警告內容且警告的內容與病患的傷害之間具有因果關係時，認為藥品標示可作為注意義務標準之表面證據。我國台北地方法院九十年度訴字第三四○六號判決中，法院指出off-label use具有「實驗性治療」之性質，卻未說明該性質對於過失之成立有何影響，亦未就藥品標示是否能作為醫師注意義務之標準做出判斷，而逕以說明義務之違反作為醫師過失成立之原因；我國法院也未審究說明義務與過失之間的因果關係，與美國法院見解不同。本文以為，我國法院應考慮本文提出off-label use之四點風險利益分析，瞭解國內外醫學臨床實務上基於現實需要而必須接納off-label use存在之原因，並認為藥品標示無涉於醫療過失之成立。
病患於醫師off-label use發生藥害的情況下，由於我國藥害救濟法第十三條之第八款明文排除「未依藥物許可證所載之適應症或效能而為藥物之使用」故無法獲得救濟。本文基於藥害救濟法第三條第三款對於「正當使用」之定義，主張「醫藥專業人員之指示」與「藥物標示」二者皆屬於正當使用，並透過分析民國九十二年至九十四年間藥害救濟審議案件之統計資料突顯現行藥害救濟制度下藥害政策與實際臨床用藥的落差。本文另針對藥害救濟基金九十四年年報進行分析，若將off-label use納入藥害救濟給付範圍現行之藥害救濟基金應有能力負擔；並基於風險分配原則提出三點理由建議應由藥商負擔off-label use之風險。本文最後建議將off-label use納入藥害給付之範圍，透過藥害救濟制度的運作，使off-label use置於政府監控之下，且更能落實藥害救濟制度的精神與美意。

一、 中文文獻（依作者姓氏筆畫排列）
專書
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8. 邱聰智，新訂民法債編通則，元照出版，新訂一版，2003年。
9. 孫森焱，民法債編總論，自版，2004年。
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12. 黃丁全，醫事法，元照出版，2000年。
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16. 劉春堂，消費者保護與消費者法，行政院消費者保護委員會出版，1996年。

專書論文
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期刊
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3. 朱柏松，消費者保護法商品製造人責任規定之適用與解釋(上)，國立臺灣大學法學論叢，第24卷，第1期，1994年。
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11. 陳忠五，醫療事故與消費者保護法服務責任之適用問題(下)，台灣本土法學雜誌，第37期，2002年。
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13. 陳怡安，受試者保護與人體試驗的規範，律師雜誌，第270期，2002年。
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19. 廖建瑜，論醫師說明義務之建構與發展－兼評最高法院94年台上字第2676號判決，成大法學，第10期，2006年。
20. 劉永宏，醫師說明、病患承諾與阻卻違法，醫事法學，第7卷，第1期，1999年。
21. 蔡佩君，藥害救濟法淺析，台灣本土法學，第14 期，2000年。

學位論文
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2. 林志六，人體基因治療規範機制之研究 - 以機構內審查制度為中心，國立臺灣大學碩士論文，1999年。
3. 林信樺，藥品資訊傳遞機能之探討- 醫師獲取藥品資訊現況調查，台灣大學臨床藥學研究所碩士論文，2005年。
4. 林恩萱，Carbamazepine藥品核准標示外使用(Off-Label Use)之研究，國立陽明大學衛生福利研究所碩士論文，2004年。
5. 和綠華，「告知後同意」原則適用於人體試驗之研究-以受試者自主權為核心，中原大學財經法律研究所碩士論文，2005年。
6. 林慧貞，論消費者保護法之服務無過失責任，國立台灣大學法律學研究所碩士論文，1996年。
7. 高培桓，生物醫學人體試驗之國際法規範，東吳大學法律學系碩士論文，2000年。
8. 張志正，醫療契約論，東吳大學法律學系碩士論文，2005年。
9. 張永健，論藥品、健康食品、食品之管制，國立台灣大學法律研究所碩士論文，2003年。
10. 陳俞潓，臺北地區醫學中心醫師對藥品核准標示外使用的認知、態度與使用概況，國立台灣大學衛生政策與管理研究所碩士論文，1999年。
11. 許義明，人體試驗與刑事責任，東吳大學法律學系在職專班法律專業組碩士論文，2005年。
12. 黃崇呈，使用仿單核准適應症外處方之責任，國立清華大學科技法律研究所碩士論文，2006年。
13. 黃鈺□，我國婦產科醫療糾紛裁判之實証研究--理論與實務之檢討，國立臺灣大學法律學研究所碩士論文，2003年。
14. 曾靖雯，新藥人體試驗契約之探討，國立成功大學法律學研究所碩士論文，2006年
15. 葉文正，醫師不作為醫療的刑法問題，國立成功大學法律研究所碩士論文，2005年。
16. 管靜宜，醫療的民事責任與風險分擔. 國立台灣大學法律學系碩士論文，1997年。
17. 賴進祥，醫療關係之危險責任及其分散機制，國立台灣大學國家發展研究所碩士論文，2002年。
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其他
1. 行政院衛生署，藥品非臨床試驗安全性規範，第三版，2000年。
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網路資源
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2. 蔡甫昌，醫療工作中的利益衝突，http://awker.com/ethics/data/course041122.htm
3. 蔡甫昌，臨床試驗之倫理規範， http://awker.com/ethics/data/course041122.htm
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二、 英文文獻（依作者英文姓氏排列）
專書
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英文期刊
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其他
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